Адренокортикотропный гормон, пероральные стероиды превосходят новые

Гринспан З.М. и др. Неврология. 2021;doi:10.1212/WNL.0000000000012511.

Гринспан З.М. и др. Неврология. 2021;doi:10.1212/WNL.0000000000012511.

Адренокортикотропный гормон и пероральные стероиды продемонстрировали превосходство по сравнению с нестандартной терапией для начального лечения детских спазмов в проспективном многоцентровом наблюдательном когортном исследовании, опубликованном в журнале Neurology.

«Существует три рекомендуемых метода первого лечения детских спазмов: пероральные кортикостероиды (в США обычно преднизолон), адренокортикотропный гормон (АКТГ) и вигабатрин. Каждый препарат имеет свой предполагаемый механизм действия», — пишут исследователи. «Наш опубликованный анализ тщательного проспективного многоцентрового наблюдательного исследования младенцев с детскими спазмами (Национальный консорциум по детским спазмам; NISC) показал превосходство АКТГ над другими методами лечения. Однако наши результаты были основаны на предварительном анализе активного реестра и не дали результатов. не полностью учитывают предвзятость выбора лечения и различия между центрами».

Исследователи также указали на другие проблемы, связанные с анализом, в том числе на плохую межэкспертную надежность первичного исхода, а также на возможность того, что частота ответов «не может существенно отличаться между АКТГ (или тетракозактидом) и пероральными стероидами», что предоставило дополнительную поддержку. на повторный анализ.

Закари М. Гринспан, доктор медицинских наук, MS, временный руководитель отделения детской неврологии и директор программы педиатрической эпилепсии в Weill Cornell Medicine и Нью-Йоркской пресвитерианской детской больнице Комански в Медицинском центре Weill Cornell, а также доцент кафедры педиатрии и наук о здоровье населения, а также его коллеги стремились сравнить эффективность первоначального лечения младенцев. спазмы. Исследователи использовали данные NISC, который проспективно наблюдал за детьми в 23 центрах США с впервые возникшими инфантильными спазмами, начавшимися в возрасте от 2 до 24 месяцев в период с 2012 по 2018 год.

Результаты были сосредоточены на судорогах: младенцы считались свободными от неудачного лечения через 60 дней, если не требовалось второго назначения в течение 60 дней, а отсутствие детского спама наступало в течение 30 дней после начала лечения. Исследователи сообщили, как часто детям требовалось повторное лечение и как часто у них не было инфантильных спазмов, независимо от использования дополнительных методов лечения.

В когорту анализа вошли 423 младенца. Большинство младенцев (n = 190) получали АКТГ. Остальные младенцы, участвовавшие в анализе, получали пероральные стероиды (преднизолон, n = 73; преднизолон, n = 22), вигабатрин (n = 87) и нестандартную терапию (n = 51). Нестандартное лечение включало топирамат (n = 29), леветирацетам (n = 8), клобазам (n = 5), зонисамид (n = 3), диетическую терапию (n = 3), руфинамид (n = 2) и окскарбазепин (n = 1).

Результаты исследования показали, что уровень свободы от неэффективного лечения составил 46% при использовании АКТГ (88/190), 44% при приеме пероральных стероидов (42/95), 37% при приеме вигабатрина (32/87) и 8% при использовании нестандартной терапии. 4/51). Исследователи обнаружили, что переход с пероральных стероидов на АКТГ, по оценкам, не повлиял на ответ (наблюденные 44%, по оценкам, изменились на 44%; 95% ДИ, 34-54). Переход от нестандартной терапии к АКТГ увеличит ответ с 8% до 39% (95% ДИ, 17-67) и с 8% до 38% (95% ДИ, 15-68) при переходе на пероральные стероиды.

Гринспан и его коллеги наблюдали значительные, но не статистически значимые предполагаемые эффекты перехода с вигабатрина на АКТГ (29–42%; 95% ДИ, 15–75), вигабатрина на пероральные стероиды (29–42%; 95% ДИ, 28-57) и нестандартная терапия вигабатрином (8–20%; 95% ДИ 6–50). Среди детей, получавших вигабатрин, дети с туберозным склерозом реагировали чаще, чем другие дети (62% против 29%; P < 0,05).

«Мы проводим прямое сравнение различных методов лечения инфантильных спазмов в реальном мире. Среди детей с инфантильными спазмами лечение чем-либо иным, чем три рекомендованных метода лечения, привело к печальному результату: только у 4 из 51 пациента не было неудачного лечения. ", - написали Гринспан и коллеги. «По нашим оценкам, АКТГ привел бы к избавлению от неудач у 20 из 51, а пероральные стероиды привели бы к избавлению от неудач у 19 из 51. Значения Е были высокими (9,2 и 9), что позволяет предположить, что неизмеренные искажающие факторы вряд ли объяснит эти выводы».